FulcrumTherapeutics许可证GSK药物因可能的肌肉萎缩症指征失败订制服装

Fulcrum Therapeutics许可证GSK药物因可能的肌肉萎缩症指征失败

总部位于马萨诸塞州剑桥市的Fulcrum Therapeutics公司刚刚与GlaxoSmithKline（GSK）签署了全球许可证，以开发和商业化losmapimod。大约三年前，GSK在晚期心肌梗死（心脏病发作）研究失败后放弃了这种药物。Fulcrum Therapeutics是BioSpace的NextGen“2017年级”创业生命科学公司之一中国机械网okmao.com。

Fulcrum 打算 开发一种名为facioscapulohumeral muscle dystrophy（FSHD）的肌营养不良症药物。该公司已在临床前研究中对其进行了测试，并计划在今年年中开展人类IIb期临床试验。

Losmapimod是一种选择性p38a / b MAPK抑制剂。Fulcrum的专利产品引擎将p38a / b MAPK的抑制剂鉴定为DUX4表达的强效抑制剂。DUX4基因是FSHD的根本原因，并且losmapimod具有降低DUX4表达的潜力。

GSK已经在超过3,500名健康志愿者和患者中研究过losmapimod，这些志愿者和患者参与了24项临床试验，其中有多种适应症，但肌营养不良症类型不同。

“Losmapimod是Fulcrum的基础临床资产，有可能成为第一个针对FSHD根本原因的批准疗法，”Fulcrum总裁兼首席执行官Robert J. Gould表示。“Fulcrum认为，losmapimod有可能减缓或阻止这种病症的渐进性肌肉无力，这将显着改善患者的生活质量。”

他接着说：“这项协议显示了我们在严重遗传定义的疾病中重新平衡基因表达的独特方法的信心。我们将紧急工作，通过诊所推进化合物。“

根据交易条款，GSK收到的Fulcrum优先股股票代表了高单位数的所有权比例。GSK还有资格获得未来的里程碑付款和特许权使用费。

Fulcrum获得了该药物的全球开发和商业化权利，以及用于其临床试验的现有药物和药物产品材料。Fulcrum还获得了向美国食品和药物管理局提交的与losmapimod相关的IND的参考权以及所有相关专利和数据的独家许可。

FSHD是最常见的肌营养不良症之一。它是渐进的，退化的和极度残疾的。它影响全球20,000人中的8,333比1中的1比1。没有批准的治疗方法。

症状通常出现在成年期，并开始于面部肌肉无力，导致无法微笑。弱点进展到上半身，然后进入下肢。许多患者不能将手臂抬高到肩膀以上或从坐姿抬起。他们在执行日常任务时遇到困难，并且经常遭受严重的疲劳和疼

DUX4基因通常在胚胎发育的早期阶段被关闭。但在FSHD患者中，突变导致该基因继续存在并继续产生对肌肉组织有毒的蛋白质。

Fulcrum于2016年推出，专注于药物生产的基因控制机制。2018年9月，该公司在B轮融资中筹集了8000万美元。融资由Foresite Capital牵头，富达管理和研究公司，6 Dimensions Capital，Casdin Capital，Sanofi Ventures，Section 32，NS Investments，Leerink Partners附属实体和未披露的机构投资者参与。

在GSK的众多研究中，该药物似乎耐受良好。

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